●支持罕见病防治研究 ●加强常用药品的供应保障

　　●建立临床试验协作网 ●鼓励将适宜剂型纳入医保

       八部门出台意见完善儿童用药

　　5月7日，国家卫生健康委、工业和信息化部、国家医保局等八部门联合印发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》，直面“儿童用药数量少，儿童适宜的剂型和规格缺乏”“药品说明书中存在儿童用药信息缺乏、不规范”“部分医疗机构配备儿童用药种类较少”等用药难题，为儿童的健康成长筑牢用药安全防线。

　　文件从创新研发支持、提升生产供应能力并强化质量规范监管、健全支付保障、完善评价体系、对重点环节聚力组织实施五方面提出十六条具体要求。

　　“文件鼓励引导创新研发并提供支持。”国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司相关负责人表示，要推进创新药物研发国家科技重大专项支持儿童用药研发；鼓励儿童罕见病及儿童重大疾病防治研究；完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策；加强审评审批全过程充分沟通交流，对儿童专用创新药早期介入、研审联动，允许滚动提交资料。

　　在临床研发模式上，文件鼓励支持儿科研究型病房建设，探索组织建立全国儿童临床试验协作网，支持多中心合作模式，建立统一的数据标准和分析规范，引导医疗机构对适宜儿童使用但缺乏儿童用药信息的药品开展协同研究。

　　针对有些上市药品说明书出现的“儿童用量酌减”等不规范用药信息，上述负责人表示，支持按规定为药品说明书增加和补充完善儿童适应症、用法用量等重要信息；按照儿童用药说明书撰写要求，规范撰写儿童用药用法用量，及时修订说明书安全信息项等。

　　当前，临床必需但用量较少的部分儿童用药保障供应能力仍显不足，文件支持短缺药集中生产基地的定点生产品种纳入更多儿童用药，对临床必需、易短缺的儿童用药完善采购政策，以调动企业生产和配送积极性。

　　“季节性传染病流行高发期间，要完善协同监测、信息共享、预警应对机制，加强抗病毒、解热镇痛等儿童常用药品供应保障。”上述负责人表示，要强化儿童用药质量监管，逐步实现“一物一码”全链条追溯。加大对儿童用药、医疗机构儿科制剂全品种监督检查力度，加大抽检力度，强化不良反应监测评价。

　　目前，一些罕见病用药、创新药尚未被纳入医保，影响了经济困难的患儿及时治疗。对此，文件强调要加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围；要持续做好儿童用药临时进口工作，尤其保障罕见病、重大疾病用药可及。

　　“对于鼓励研发申报儿童药品清单的药品，符合条件的儿童专用药、儿童适宜剂型，以及有明确儿童用法用量的药品，鼓励按程序将其纳入医保。”上述负责人介绍。

　　对于部分医疗机构配备儿童用药种类较少的问题，文件明确，医疗机构要建立完善儿童用药遴选制度，动态调整包括儿童用药在内的短缺药品清单和临床必需易短缺药品重点监测清单，及时掌握短缺儿童用药生产动态，做好供需对接。

　　不但聚焦研发、生产、供应等环节，文件还对加快儿童用药临床综合评价体系建设提出了明确要求。上述负责人表示，要以基本药物为重点，建立儿童用药数据库，加强儿童用药使用监测与临床综合评价结果转化应用；充分发挥国家和省级医疗机构、科研院所、行业学（协）会等各方独特优势，建立跨区域多中心儿童用药临床综合评价协同机制，持续推动儿童用药临床综合评价规范化同质化。

　　据悉，国家卫生健康委将会同工业和信息化部、金融监管总局、国家知识产权局、国家医保局、国家中医药局、国家疾控局、国家药监局建立跨部门信息共享、沟通会商和协同机制，共同推进儿童用药研发、注册、生产、使用、报销等全链条政策衔接协同，更好满足群众用药需求。